绝大部分昂贵的癌症新药在改善患者生存状况上效果甚微。研究人员发现,2002 到 2014 年批准的 72 种癌症治疗药物只延长患者 2.1 月(不到 10 周)的时间。目前还没有证据显示过去 2 年批准的三分之二药物能改善生存情况。尽管如此,这一令人沮丧的局面并没有阻碍制药公司对这些药物设定高昂的价格,而这些药物经常还有令人担心的副作用。
2016 年批准的癌症药物一年治疗的平均费用高达 17.1 万美元。FDA 在 2008 年批准的乳腺癌药物 Avastin 在 2011 年取消了资格,原因是研究发现该药物没有改进生存率,而药物的副作用则可能危及生命,其中包括心脏病和高血压。倡导人士呼吁 FDA 和制药公司设定更高的新药门槛。